首次用通用型CAR-T治疗自身免疫疾病，中国科学家当选Nature年度十大人物
当地时间2024年12月9日，《自然》（Nature）公布了2024年度十大人物。其中，有两位来自中国的科学家，分别是海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）风湿免疫科主任医师徐沪济，中国科学院国家天文台研究员、嫦娥六号任务工程副总设计师李春来。
当地时间2024年12月9日，Nature发布了2024年度十大人物。
《自然》这一榜单旨在选出十位在一年重大科学事件中占有一席之地的人物。《自然》称赞徐沪济：一位医生兼研究员勇敢尝试了自身免疫性疾病的革命性疗法。
据澎湃新闻此前报道，北京时间2024年7月16日，徐沪济教授团队在《细胞》（Cell）在线发表原创临床研究成果，介绍了使用一种革命性的CAR-T细胞疗法来治疗自身免疫病——在国际上首次揭示使用异体通用型CAR-T治疗风湿免疫性疾病。
风湿病是指一大类系统性的自身免疫病，包括常见的类风湿关节炎、强直性脊柱炎、系统性红斑狼疮等。徐沪济团队研究中的首批患者，为坏死性肌炎和系统性硬化症这两个风湿免疫性疾病。
徐沪济 Nature官网 图
徐沪济研究团队使用邦耀生物生成的由健康供者来源的T细胞，经过基因工程改造，制备出针对B淋巴细胞CD19的通用型靶向CAR-T细胞药物（TyU19）。首批患者一共3位，完成第一次治疗后，徐沪济表示自己忐忑不安、睡不着觉，因为这些病例都是病情很重的患者。
接受治疗两周后，第一位患者——患有免疫介导的坏死性肌炎（IMNM）的女性——告诉护士，她有力气抬手臂和梳头了。其他两位患者是男性，患有弥漫型系统性硬化症，他们的症状也开始减退。六个多月后，3位患者的病情都得到了长期缓解。“我们终于放松了一点。”徐沪济说。
多年来，CAR-T细胞疗法在治疗血液肿瘤、自身免疫病方面已显示出巨大的潜力。2017年以来，美国FDA已批准6款CAR-T细胞疗法上市，用于治疗白血病、淋巴瘤等血液类癌症。近年来，CAR-T细胞疗法在系统性红斑狼疮、多发性硬化症等自身免疫病方面也展现了巨大前景。
但是，这种疗法通常依赖于个人自身的免疫细胞，目前已上市的CAR-T细胞疗法均使用来自患者自身的免疫细胞进行基因工程改造，这使得该疗法极其昂贵且耗时耗力。比如，2023年，德国的一个团队披露，他们已经使用CAR-T细胞治疗了至少15名患有多种自身免疫性疾病的患者，取得了成功。
而徐沪济团队的研究，则使用健康捐赠者的供体细胞（而不是患者自身细胞）来源的CAR-T细胞疗法治疗自身免疫病患者。这种通用型CAR-T细胞产品，是大规模生产CAR-T细胞疗法治疗自身免疫病迈出的关键第一步，有望大幅提高CAR-T细胞疗法的可及性。
在论文中，徐沪济团队报道了前三名患者的治疗情况，三名患者在治疗后6个月的随访中症状持续改善。临床观察和实验室检查证实，靶向CD19的通用型CAR-T细胞治疗安全性良好。
2024年10月，徐沪济在接受澎湃新闻记者采访时透露：“目前我们已经使用不同类型的异体通用型CAR-细胞治疗了24例患者，取得了预期的疗效。”
徐沪济告诉记者，研究展示了异体通用型CAR-T细胞疗法在有效性和安全性方面的巨大潜力，标志着免疫性疾病的治疗已进入新阶段。随着未来研究的深入和临床试验的扩展，有理由期待这一疗法将为更多患者带来福音。
（澎湃新闻）